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Institut des Biothérapies pour les maladies rares – BIRD


L’Institut des Biothérapies pour les maladies rares – BIRD - fédère les compétences de quatre laboratoires (I-Stem, Généthon, Institut de Myologie et Atlantic Biotherapy Institute – ABI) créés et soutenus par l’AFM-Téléthon; leaders mondiaux des biothérapies pour les maladies rares, ils ont pour objectif commun d’accélérer la mise à disposition des traitements innovants pour les malades.

 

  • I-Stem, l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (Evry) est un centre de recherche et développement de référence internationale dédié à l’élaboration de traitements fondés sur les potentiels offerts par les cellules souches pluripotentes (ECs et iPS) et applicables aux maladies rares d’origine génétique. Son objectif est de promouvoir ces approches depuis leur développement jusqu’au transfert à la recherche clinique. I-Stem compte 80 collaborateurs.

  • Généthon, (Evry) a pour mission de promouvoir le développement de thérapies innovantes basées sur la thérapie génique pour les maladies rares. Il dispose d'un large éventail de compétences et outils nécessaires pour convertir des preuves de concept en traitements validés chez les patients. Plusieurs installations de base sont disponibles dans le domaine des bioprocédés et de la vectorologie appliquée, de l'immunologie appliquée, des études fonctionnelles, de la production de vecteurs de qualité clinique, et de banques d'ADN et de cellules.

  • Atlantic Gene Therapy (Nantes) met au point des stratégies de thérapie génique appliquées à des maladies génétiques de la rétine, des maladies neuromusculaires et du système nerveux central. L’UMR 703 PAnTher INRA, implantée au sein de l’Ecole Nationale Vétérinaire de Nantes, travaille depuis plus de 15 ans dans le domaine de la recherche translationnelle en thérapie génique. L’animal modèle de pathologie est au centre des préoccupations de l’unité qui développe une approche intégrée du gène à l’animal.  L’unité certifiée iso 9001:2015 développe des stratégies thérapeutiques génique pour lutter contre des maladies génétiques affectant le système nerveux (maladies neurodégénératives de surcharge lysosomiale, maladies du motoneurone…). L’UMR 703 PAnTher comprend notamment une plateforme, APEX, dédiée à la pathologie vétérinaire et à la bio-imagerie de fluorescence offrant une expertise intégrée en histopathologie vétérinaire et en phénotypage tissulaire et cellulaire, dans un large spectre d'espèces animales.

  • L’Institut de Myologie (Hôpital La Pitié Salpétrière, Paris) est un pôle de recherche, de soins et d’enseignement sur le muscle et les maladies musculaires qui participe aujourd’hui à plus de 30 études cliniques. Avec 280 médecins, chercheurs, ingénieurs, paramédicaux, doctorants et post-doctorants et autres experts, l’Institut de Myologie regroupe des compétences diverses et complémentaires de la recherche fondamentale aux soins. Il a été fondé par l’AFM-Téléthon en partenariat avec l’AP-HP, l’Inserm, l’Université Paris 6 et le CEA.

 

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